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諾獎得主基因編輯先驅(qū)擬開發(fā)罕見病治療通用策略 怎么做

導讀 Innovative Genomics Institute近日宣布與生命科學工具公司丹納赫正在進行合作旨在通過基因組編輯,在統(tǒng)一的開發(fā)、研究和監(jiān)管框架內(nèi)將上

Innovative Genomics Institute近日宣布與生命科學工具公司丹納赫正在進行合作旨在通過基因組編輯,在統(tǒng)一的開發(fā)、研究和監(jiān)管框架內(nèi)將上百種遺傳疾病解決。Innovative Genomics Institute是2022年諾貝爾獎得主詹妮弗杜德納所創(chuàng)立的,一家非盈利性創(chuàng)新基因組研究院。

杜德納在接受采訪時表示,基因編輯目前正在解決的疾病數(shù)量相對來說很少,因為專注于進行這些疾病研究的公司都是由風險投資機構所資助,這些機構所尋求相對快速的財務回報。

丹納赫這家公司專門為創(chuàng)新基因組學研究提供工具,在此次合作過程當中這家公司將會提供資源、試劑、專業(yè)知識和工具,這樣就可以將臨床開發(fā)和臨床前的流程簡化,并且快速的制定出新的具有高度有效性和安全性的標準。這家公司用所設計出來的新的治療性寡核苷酸生產(chǎn)設施,在向?qū)NA和CRISPR核酸酶的合成、純化、質(zhì)量控制和修飾等方面提供業(yè)內(nèi)領先的技術。

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