導(dǎo)讀 11月1日電，據(jù)復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院消息，2022年10月31日，由復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院教授王藝領(lǐng)銜的“一項在1型脊髓性肌萎縮患者中評估靜脈注
11月1日電，據(jù)復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院消息，2022年10月31日，由復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院教授王藝領(lǐng)銜的“一項在1型脊髓性肌萎縮患者中評估靜脈注射EXG001-307后的安全性和有效性的多中心、單臂、非隨機(jī)、開放性臨床試驗”項目正式啟動。目前，國內(nèi)已上市的脊髓性肌萎縮癥（SMA）靶向治療藥物有兩種，即反義寡核苷酸藥物和小分子藥物，基因替代治療藥物尚未在中國上市使用，且價格昂貴。此次，由中國自主研發(fā)的EXG001-307是新一代治療SMA的基因替代治療藥物，有望提供有效、安全且經(jīng)濟(jì)的新型治療藥物。這也是國內(nèi)首個脊髓性肌萎縮癥全身基因治療藥物IND（研究性新藥）研究。
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來源：淘股吧